Union européenne : autorisation d’un médicament à base de cellules souches humaines

A l'heure où la communauté scientifique internationale se penche sur l'avènement de la nouvelle thérapie génique du CRISPR-Cas9, la Commission européenne a autorisé pour la première fois la commercialisation d'une thérapie génique à base de cellules souches, par l'adoption de la « Décision d'exécution de la Commission portant autorisation de mise sur le marché du médicament orphelin à usage humain "Strimvelis" » le 27 mai 2016. 

Cette thérapie nouvelle, dénommée Strimvelis est produite par la multinationale pharmaceutique GlaxoSmithKline et vise à soigner les enfants atteints d'une maladie génétique extrêmement rare (15 enfants par an en moyenne en Europe), dénommée lymphocytose, et plus communément connue sous le nom de « bébés-bulle » ou « enfants-bulle ».

Elle se fonde sur l'utilisation de cellules souches de la moelle épinière de l'enfant, que l'on modifie à l'aide d'une enzyme avant de la réinjecter. Lancée il y a trois ans, l'étude clinique de cette thérapie montre que 100% des enfants traités se portent bien, ce qui explique l'optimisme des scientifiques et l'autorisation de la Commission européenne.

« On en est au début d'un nouveau chapitre dans le traitement des maladies génétiques rares, et nous espérons que cette approche thérapeutique pourra être employée pour traiter d'autres maladies rares à l'avenir », a déclaré Martin Andrew, chef de l'unité maladies rares de la firme GlaxoSmithKline.

Source : Le Monde, The Daily Mail, ec.eu.