Première modification permanente de L’ADN chez l’homme

Pour la première fois au monde, des scientifiques ont modifié de façon permanente l'ADN d'un homme vivant, afin de le guérir d'une maladie génétique dégénérative.

Ce 13 novembre 2017 en Californie, des médecins ont tenté l'expérience sur Brian Madeux, 44 ans, souffrant de la maladie de Hunter. Cette maladie empêche la formation d'une enzyme et entraine des symptômes tels que des douleurs articulaires, une perte d'audition, et des problèmes cardiaques et respiratoires .« On coupe l'ADN, on l'ouvre, on insert le gène, et on referme l'ADN. » explique Dr. Sandy Macrae, président de Sangamo Therapeutics, la compagnie californienne expérimentant la méthode. « Le gène devient une partie de votre ADN et le reste jusqu'à la fin de votre vie  ».

Cette méthode d'édition, similaire à celle du CRISPR (« Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats »), est appelée « doigt de zinc.»

Afin de découper le brin d'ADN à l'endroit exact du gène défectueux, on utilise des « ciseaux » génétiques, formés de deux protéines portant le nom de « nucléases en doigts de zinc ». On insert ces deux protéines et le nouveau gène dans un virus désactivé, inoffensif. Des milliards de ces virus sont ensuite injectés par perfusion dans le corps. La perfusion a duré trois heures pour Brian Madeux.

D'après le Dr Paul Harmatz, médecin dirigeant l'expérience, il suffirait de corriger l'ADN d'1% des cellules du foie pour traiter avec succès la maladie.

Cette thérapie représente néanmoins un risque important, dans la mesure où aucun retour en arrière n'est possible. Le nouveau gène inséré peut avoir un impact sur d'autres gènes, et par exemple générer l'activation d'un gène cancéreux. L'utilisation d'un virus pour ‘transporter' le gène et les protéines pourrait également provoquer une attaque du système immunitaire.

Le Dr. Eric Topol, expert au Scripps Translational Science Institute à San Diego, rappelle que l'ensemble des risques de cette thérapie ne pourront pas être totalement connus et que l'on joue donc avec Mère Nature.

 Source : Journal du médecin, le Figaro